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年1月27日/医麦客新闻eMedClubNews/--年1月26日，ArrowheadPharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ARWR）宣布，已向美国FDA提交了RNAi药物ARO-ANG3的一项2b期剂量研究的IND申请，用于混合血脂异常患者的治疗。
ARO-ANG3设计用于减少血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的产生，血管生成素样蛋白3是肝脏合成的脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂。ANGPTL3抑制作用已显示可降低血清LDL、血清和肝甘油三酯，并已被基因验证为心血管疾病的新靶标。
随着FDA对IND的审核，该公司将启动AROANG3-，一项针对高甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)患者的2b期剂量研究。该研究的主要目的是评估ARO-ANG3在成人混合血脂异常患者中的安全性和有效性，并为该群体的后期临床研究提供一种给药方案。该研究设计包括三个队列共名参与者。所有剂量组将并行入组，每组60名参与者按3:1的比例随机分配接受ARO-ANG3或安慰剂。
Arrowhead的首席医学官JavierSanMartin博士表示：“即使在降低LDL胆固醇的疗法取得进展之后，心血管疾病仍然是死亡的主要原因。这表明了患者对新疗法的迫切需求，新疗法可以帮助处于心血管疾病风险中的患者优化其脂质分布，并保护他们免受动脉粥样硬化进展和心血管事件的侵害。通过抑制ANGPTL3，ARO-ANG3能够降低混合血脂异常患者的甘油三酸酯和LDL胆固醇。迄今为止，我们对该药物的临床数据感到鼓舞，并期待在即将进行的2b期研究中进一步评估ARO-ANG3的安全性和有效性。”
▲JavierSanMartin博士（图片来源：arrowheadpharma）
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诺华已布局相同领域
年底，诺华（Novartis）公司斥资97亿美元收购了TheMedicinesCompany，并将其领先的siRNA药物Inclisiran收入囊中。年12月11日，诺华宣布Inclisiran（Leqvio?）用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常的适应症获欧盟委员会（EC）批准。
年9月11日，Inclisiran在我国获得临床默示许可，适应症为原发性高胆固醇血症。
Inclisiran是一款基于Alnylam公司的siRNA递送系统GalNAc开发的针对PCSK9基因（一种经基因验证的LDL受体代谢的蛋白质调节剂）的同类首创RNAi药物，通过RNAi技术干扰PCSK9基因的表达，降低体内PCSK9蛋白水平，维持肝细胞表面LDL-R的表达，增强肝细胞对LDL-C的吸收，进而降低血液中LDL-C水平。可用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、ASCVD等危症及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，这些疾病是造成心梗、卒中的首要致病因素，最终可能导致患者死亡。
▲Inclisiran的作用机制
目前，Inclisiran也正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，用于治疗接受最高耐受剂量他汀疗法后仍存在高水平LDL-C的成人患者。
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