中科与白癜风患者同在 http://www.csjkc.com/年底闹得沸沸扬扬的「贺建奎事件」把基因编辑（基因疗法的策略之一）带入了公众的视野。自从年发现了DNA的双螺旋结构，我们对遗传学的认识达到了分子的层面。从基因层面治疗疾病，一直是科学家们的梦想。经历了上个世纪90年代的狂热和低谷，人类终于在年迎来了第一个获批上市的基因疗法药物Glybera。从此，人类打开了基因疗法的大门。从小分子、蛋白药物、核酸类药物再到基因疗法，各类药物是如何发挥作用的？他们有什么区别和特点？为什么基因疗法如此强大却又充满争议？人类第一次有能力改写遗传密码，这是阿拉丁神灯，还是潘多拉魔盒？本篇文章中，我们从药物发展简史和各类药物与人体的相互作用出发，去理解基因疗法的基础、现状与未来。本文将就如下问题逐一展开：1药物发展简史：从小分子到基因疗法1.1各类药物以相应学科为基础
1.2不同药物的尺寸和复杂性
2各类药物的作用机制2.1「中心法则」和两大生物学过程
2.2不同的药物作用在不同的「靶点」上
3基因疗法有多强大？3.1SMA——群雄逐鹿，各显神通
3.2从罕见病到常见病、从治疗到预防、从健康到增强
一样，进入正文前，分享三个结论：
药物研发经历了从小分子、蛋白药物到核酸类药物，到今天已经开启了基因疗法时代。小分子和短肽、抗体类药物作用的「靶点」是蛋白质，调节蛋白的功能；核酸类药物作用的「靶点」是mRNA，调节蛋白的表达；基因疗法药物作用的「靶点」是DNA，不仅可以改变蛋白的表达，甚至还能够可遗传地修改蛋白的编码序列。
基因疗法从因果关系强的罕见病做起，将会逐步拓展到多因素常见病的治疗和管理中。
希望能提供新的思考角度。峰瑞资本在持续
