我们之前有过一篇文章主要介绍RNAi从-年的研发情况上，特别就RNAi以罕见病破局并在，年重新受追捧为题，向大家介绍了该领域的情况，而今天的文章主要是就年后，RNAi领域的发展进行进一步的梳理：
（相关阅读：RNAi领域编年记——大事件背后，RNAi领域再启程！)
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罕见病开局两款RNAi药物获批
全球获批上市的RNAi疗法仅2款，均来自Alnylam公司，近两年接连上市。
年10月，Alnylam公司的Onpattro(patisiran)在美获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变（又称多发性神经病）。是全球首个获批的RNAi药物，目前在美国、欧盟、日本、瑞士和巴西获得批准。（hATTR淀粉样变性的疾病是一种严重而致命的罕见病，患者从症状发作起，预期寿命只有2年-15年。）
根据相关报道，用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者每年花费高达45万美元。
年11月，第二款RNAi药物Givlaari（givosiran）被FDA批准上市用于治疗成人急性肝卟啉症（AHP），并于年3月获得欧盟委员会(EC)授予营销许可。（AHP是一种罕见的遗传疾病，且患者大多数为女性。在Givlaari获批之前，尚未有治疗这一疾病的获批疗法。）
据了解，RNAi领域中，获批的Givlaari定价为每年57.5万美元，打折后44.2万美元。
第一款RNAi产品Onpattro上市第一年的销售额达到0.亿美元，年产品净收入1.66亿美元。预计第二款RNAi产品Givlaari在年销售额将超过5亿美元。
全球RNAi企业
三家独角兽企业引领趋势
RNAi领域3个骨灰级玩家，领跑整个行业：AlnylamPharmaceuticals，ArrowheadPharmaceuticals和DicernaPharmaceuticals。不过，伴随着2款RNAi药物的上市，越来越多的制药公司看到其潜在的价值并开始布局，其中不乏诺华、罗氏等制药巨头。
AlnylamPharmaceuticals
目前两款已获批的RNAi药物均来自Alnylam。
ArrowheadPharmaceuticals
Arrowhead公司拥有最丰富的产品线，包括肝病、肿瘤、肺囊性纤维化、乙肝以及心血管疾病，目前无上市产品，推进最快的项目为ARO-AAT，用于治疗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
DicernaPharmaceuticals
Dicerna公司也无上市产品，推进最快的项目为Nedosiran，用于治疗3种类型的原发性高尿酸症（PH1、PH2、PH3），唯一一款可同时治疗3种PH的在研药物。同Alnylam的LUMASIRAN只能治疗1型PH相比，有明显的临床优势。
全球RNAi新格局
围绕三家独角兽企业的
合作与共同开发
诺和诺德
年11月诺和诺德和DicernaPharmaceuticals公司宣布达成一项研究协议，双方将利用Dicerna专有的GalXCRNAi技术平台，共同开发用于治疗肝脏相关心脏代谢疾病的RNAi疗法。该合作计划探索30多个肝细胞靶标，有可能为慢性肝病，非酒精性脂肪性肝炎（NASH），2型糖尿病，肥胖症和罕见病提供多种临床候选药物。
诺华
年11月，诺华以97亿美元收购TheMedicinesCompany，得到了inclisiran这款创新RNAi疗法，该疗法早前是由TheMedicines与Alnylam联合开发，是一种siRNA-GalNAc形式的长效RNAi药物。
罗氏
年10月，罗氏与Dicerna制药公司签署了GalXCRNAi技术平台的研究合作和许可协议，开发和商业化基于该平台的候选产品DCR-HBVS。
再生元
年4月，再生元与Alnylam签署了高达8亿美元的合作协议，发现专门治疗眼部和中枢神经系统疾病(CNS)的RNAi药物。
黑石
年4月14日，黑石集团与AlnylamPharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作，用以加速RNA干扰（RNAi）治疗学的发展。此次融资，是生物技术公司有史以来最大的私人融资之一。
另外，礼来与DicernaPharmaceuticals达成全球许可和研发合作，越来越多的制药企业看向RNAi领域。
全球RNAi企业
的乙肝治疗布局
年10月Alnylam与Vir达成10亿美元协议，开发治疗乙肝（HBV）的新型RNAi疗法
据AlnylamPharmaceuticals公司
