年，中国科学院上海生物化学和细胞研究所惠利健博士在《nature》上发表了一篇轰动全球的文章——这篇论文的要点，就是通过“转分化”的技术手段，把一种比较容易获得的脐带成纤维细胞，变成另外一种不太容易获得的肝脏细胞。简单地说，就是让人体细胞走了一条“高速路”，可以迅速转变为另外一种功能细胞。
因为早期在诺华从事新药研发，潘国宇的研究领域是肝脏*性和代谢，看到这个研究成果，就自然想到，这一技术的巨大应用潜力。与此同时，惠利健团队在中国科学院先导项目支持下，开始了将这一新成果应用于生物人工肝研发中。
在鼓励创新、科技成果产业化的*策助推下，年下半年，上海微知卓生物科技有限公司（简称“微知卓”）应运而生，取名微知卓，就是希望“见微知著”，把握趋势的力量。
后来，找到一直在跨国制药公司工作，有着丰富产业化经验的陈昱宁出任CEO，而与团队沟通后，后者坚定了创业的选择：“团队特别靠谱，市场需求真实，技术又创新……各方面的因素，都会让你觉得这是一个非常合适的时机，真的是机缘巧合。”
团队组建完成没久，微知卓即获得了松禾资本的千万元的战略投资与合作。年，微知卓又获得汇鼎投资万元的A轮投资。
不久，公司就推出了第一款产品HepaCure生物人工肝，即一种针对重症肝衰竭病人的体外肝脏透析系统。其基本原理是用“直接转分化“技术获得的肝脏细胞来部分代替肝衰竭病人的肝脏，行使代谢解*和蛋白合成等功能，帮助患者净化血液，改善内环境，最终帮助肝衰病人肝脏再生。目前，该产品已经通过十多例的临床研究，并正向NMPA报批。期望明年将能够正式开展大规模的临床试验。
未被满足的千亿级市场
中国有1亿乙肝病*携带者和万重症肝病患者，而每年发生肝衰的病人超过万，肝衰死亡率非常高（28天死亡率可高达50%），现在，市场上绝大部分针对肝衰病人的治疗方案，疗效有限。
唯一被证明有效的治疗方案——肝移植，治疗费用动辄60万—万，并且肝源紧缺，绝大部分病人都是在等待肝源过程中死亡。统计显示，全国每年仅能开展四千至五千例肝移植，这与三五十万的重症病人需求相比，简直就是杯水车薪。
而微知卓的生物人工肝，则给患者提供另外一种选择。据了解，微知卓的生物人工肝产品通过小规模临床研究数据显示，患者28天的生存率是达到%，90天的生存率达到90%。“很多病人躺着进去，自己拎着盐水袋走出来，做这事让我们非常有成就感，很高兴能够帮到这些病人。”陈昱宁说。
值得一提的是，医院开展的临床研究，今年已被美国肝病研究学会（AASLD）接收。“这是有非常大临床突破性意义的，这证明我们之前做的工作得到学术界的认可，我们也将有机会和全球更多的临床专家进行学习和探讨。”她说。
陈昱宁预测，“这是个千亿级的市场。”
不久前，专注利用诱导性多能干细胞（iPSC）平台BlueRockTherapeutics被拜耳医药以10亿美金收购，另一家做胰岛细胞的美国生物科技公司Semma也被福泰制药9.5亿美金全资收购。对这两家公司来说，被收购的确是很好的结果，而它们所处的阶段，与微知卓一样。
对此，陈昱宁表示，这些行业利好消息表明，细胞治疗领域正在上升的拐点，全球资本市场、产业大公司等，对这项新技术的接受度、认可度，也在不停地往上走，感兴趣的投资人也越来越多。
原创细胞直接转分化技术
在国际市场上，生物人工肝已有同类产品，进入临床试验阶段并体现一定疗效，而肝细胞移植治疗，医院在做。
潘国宇告诉记者，这个领域的核心难点在于，如何保证生产生物人工肝的“原材料”——细胞的功能和来源。他认为，好的细胞来源，至少要同时具备三个条件：一是安全；二是有效；三是可以大规模扩增。“能够兼顾三个要素的平衡，也就有了生物人工肝产品商业化的可能，但这并不是所有的肝细胞都可以做到。”他说。
而在国际上，做生物人工肝用的细胞的来源：猪肝细胞、胚胎干细胞、胎肝细胞、肝癌细胞等，决定了其都有本质缺陷——代谢解*功能不是特别好，跟正常的肝脏细胞功能相差较远，做出来的生物人工肝显然不能达到预期的效果。
汇鼎投资执行董事孙威也表示，看生物人工肝的好坏，最主要是看细胞功能的好坏。而汇鼎投资微知卓之前，已搜罗过全球先进的细胞。“全球横向比较起来，微知卓使用的细胞是目前生物人工肝最好的一款细胞，最接近人的肝功能，而且有比较强大的解*和代谢功能。”他说。
具体而言，微知卓的细胞，突破“类肝细胞”体外培养技术，将成纤维细胞成功转分化而来。相比市场上流行的iPS（inducedpluripotentstemcells，人工诱导多功能细胞）二步间接转分化技术，公司的直接转分化技术，既能节省大量时间和成本，更能保障细胞的质量。
潘国宇解释说，“打个比方，原来从杭州到南京去，只能通过杭州到上海，然后再转上海到南京的绿皮火车，而有了这项技术后，就相当于，从杭州到南京有了直达的高铁。”
结缘专业投资人
与其他诸多以技术见长，但国外对标不多的公司一样，微知卓融资时，也经常会收到来自投资人的三个灵*拷问——第一，美国有没有类似产品，做到什么阶段？第二，为什么美国人没有做出来，中国人可以做出来？第三，你们怎么觉得，你们能做成？
在潘国宇看来，在细胞治疗领域，中国科学家有理由比小分子、大分子领域更自信。“小分子药领域，欧美领先非常多，但在一些方面，中国有可能实现弯道超车；在大分子领域，中国的原创药物应该比小分子更接近国外领先水平；在细胞和基因治疗领域，发力时间几乎一致，中国有很多优秀的基础研究首次真正达到了世界领先水平，实现向应用的转化将开启第四波医药革命浪潮。”他补充说，中国是肝病大国，有着先天研发及临床的优势；此外惠利健在肝脏细胞治疗领域的积累和沉淀等都给微知卓更多信心和底气。
专业投资机构的选择也是背书。孙威告诉记者，汇鼎投资微知卓，当初主要考量是：第一，评估相对安全，潜在风险小，注册流程会相对通畅；第二，技术确实是国际首创；第三，团队经验丰富且互补。他补充说，“团队执行力非常强，基本上我们当初投资初期，约定一些事情基本上都按照该走的在走，每一个时间节点都完成的非常到位。”
而潘国宇对汇鼎资本也有不俗的评价。“何欣博士（汇鼎资本创始管理合伙人）是非常有情怀的人。我们的合作非常顺利，他们的专业性非常强，无论是投资，还是投后的服务，对我们的帮助都非常大。比如PR、BD，帮助寻找下一轮融资，也会参与跟*府的沟通。”
现在，除了生物人工肝这一核心产品，微知卓还在研发新的产品。微知卓新产品的研发也已经紧锣密鼓地开展。在过去的一年里，其“肝细胞”生产线又有了新的成员。比如新型优质人肝细胞ProliHH可以进行药筛和疾病模型建设；遗传性代谢疾病的细胞治疗也正式提上日程（包括很多以往并没有很好治疗手段，只有通过肝移植才能治疗的罕见病）；此外，肝脏疾病的早期干预和病人自体细胞的移植也经过了初步验证。微知卓的长远设想开始逐步变为现实：对于不同阶段的肝脏疾病患者，提供不同针对性的精准治疗。
孙威相信，微知卓拥有经验丰富的团队，全球领先的技术，以及巨大的市场，因此具有更高的成功概率。（来源：21世纪经济报道）
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因为早期在诺华从事新药研发，潘国宇的研究领域是肝脏*性和代谢，看到这个研究成果，就自然想到，这一技术的巨大应用潜力。与此同时，惠利健团队在中国科学院先导项目支持下，开始了将这一新成果应用于生物人工肝研发中。
在鼓励创新、科技成果产业化的*策助推下，年下半年，上海微知卓生物科技有限公司（简称“微知卓”）应运而生，取名微知卓，就是希望“见微知著”，把握趋势的力量。
后来，找到一直在跨国制药公司工作，有着丰富产业化经验的陈昱宁出任CEO，而与团队沟通后，后者坚定了创业的选择：“团队特别靠谱，市场需求真实，技术又创新……各方面的因素，都会让你觉得这是一个非常合适的时机，真的是机缘巧合。”
团队组建完成没久，微知卓即获得了松禾资本的千万元的战略投资与合作。年，微知卓又获得汇鼎投资万元的A轮投资。
不久，公司就推出了第一款产品HepaCure生物人工肝，即一种针对重症肝衰竭病人的体外肝脏透析系统。其基本原理是用“直接转分化“技术获得的肝脏细胞来部分代替肝衰竭病人的肝脏，行使代谢解*和蛋白合成等功能，帮助患者净化血液，改善内环境，最终帮助肝衰病人肝脏再生。目前，该产品已经通过十多例的临床研究，并正向NMPA报批。期望明年将能够正式开展大规模的临床试验。
未被满足的千亿级市场
中国有1亿乙肝病*携带者和万重症肝病患者，而每年发生肝衰的病人超过万，肝衰死亡率非常高（28天死亡率可高达50%），现在，市场上绝大部分针对肝衰病人的治疗方案，疗效有限。
唯一被证明有效的治疗方案——肝移植，治疗费用动辄60万—万，并且肝源紧缺，绝大部分病人都是在等待肝源过程中死亡。统计显示，全国每年仅能开展四千至五千例肝移植，这与三五十万的重症病人需求相比，简直就是杯水车薪。
而微知卓的生物人工肝，则给患者提供另外一种选择。据了解，微知卓的生物人工肝产品通过小规模临床研究数据显示，患者28天的生存率是达到%，90天的生存率达到90%。“很多病人躺着进去，自己拎着盐水袋走出来，做这事让我们非常有成就感，很高兴能够帮到这些病人。”陈昱宁说。
值得一提的是，医院开展的临床研究，今年已被美国肝病研究学会（AASLD）接收。“这是有非常大临床突破性意义的，这证明我们之前做的工作得到学术界的认可，我们也将有机会和全球更多的临床专家进行学习和探讨。”她说。
陈昱宁预测，“这是个千亿级的市场。”
不久前，专注利用诱导性多能干细胞（iPSC）平台BlueRockTherapeutics被拜耳医药以10亿美金收购，另一家做胰岛细胞的美国生物科技公司Semma也被福泰制药9.5亿美金全资收购。对这两家公司来说，被收购的确是很好的结果，而它们所处的阶段，与微知卓一样。
对此，陈昱宁表示，这些行业利好消息表明，细胞治疗领域正在上升的拐点，全球资本市场、产业大公司等，对这项新技术的接受度、认可度，也在不停地往上走，感兴趣的投资人也越来越多。
原创细胞直接转分化技术
在国际市场上，生物人工肝已有同类产品，进入临床试验阶段并体现一定疗效，而肝细胞移植治疗，医院在做。
潘国宇告诉记者，这个领域的核心难点在于，如何保证生产生物人工肝的“原材料”——细胞的功能和来源。他认为，好的细胞来源，至少要同时具备三个条件：一是安全；二是有效；三是可以大规模扩增。“能够兼顾三个要素的平衡，也就有了生物人工肝产品商业化的可能，但这并不是所有的肝细胞都可以做到。”他说。
而在国际上，做生物人工肝用的细胞的来源：猪肝细胞、胚胎干细胞、胎肝细胞、肝癌细胞等，决定了其都有本质缺陷——代谢解*功能不是特别好，跟正常的肝脏细胞功能相差较远，做出来的生物人工肝显然不能达到预期的效果。
汇鼎投资执行董事孙威也表示，看生物人工肝的好坏，最主要是看细胞功能的好坏。而汇鼎投资微知卓之前，已搜罗过全球先进的细胞。“全球横向比较起来，微知卓使用的细胞是目前生物人工肝最好的一款细胞，最接近人的肝功能，而且有比较强大的解*和代谢功能。”他说。
具体而言，微知卓的细胞，突破“类肝细胞”体外培养技术，将成纤维细胞成功转分化而来。相比市场上流行的iPS（inducedpluripotentstemcells，人工诱导多功能细胞）二步间接转分化技术，公司的直接转分化技术，既能节省大量时间和成本，更能保障细胞的质量。
潘国宇解释说，“打个比方，原来从杭州到南京去，只能通过杭州到上海，然后再转上海到南京的绿皮火车，而有了这项技术后，就相当于，从杭州到南京有了直达的高铁。”
结缘专业投资人
与其他诸多以技术见长，但国外对标不多的公司一样，微知卓融资时，也经常会收到来自投资人的三个灵*拷问——第一，美国有没有类似产品，做到什么阶段？第二，为什么美国人没有做出来，中国人可以做出来？第三，你们怎么觉得，你们能做成？
在潘国宇看来，在细胞治疗领域，中国科学家有理由比小分子、大分子领域更自信。“小分子药领域，欧美领先非常多，但在一些方面，中国有可能实现弯道超车；在大分子领域，中国的原创药物应该比小分子更接近国外领先水平；在细胞和基因治疗领域，发力时间几乎一致，中国有很多优秀的基础研究首次真正达到了世界领先水平，实现向应用的转化将开启第四波医药革命浪潮。”他补充说，中国是肝病大国，有着先天研发及临床的优势；此外惠利健在肝脏细胞治疗领域的积累和沉淀等都给微知卓更多信心和底气。
专业投资机构的选择也是背书。孙威告诉记者，汇鼎投资微知卓，当初主要考量是：第一，评估相对安全，潜在风险小，注册流程会相对通畅；第二，技术确实是国际首创；第三，团队经验丰富且互补。他补充说，“团队执行力非常强，基本上我们当初投资初期，约定一些事情基本上都按照该走的在走，每一个时间节点都完成的非常到位。”
而潘国宇对汇鼎资本也有不俗的评价。“何欣博士（汇鼎资本创始管理合伙人）是非常有情怀的人。我们的合作非常顺利，他们的专业性非常强，无论是投资，还是投后的服务，对我们的帮助都非常大。比如PR、BD，帮助寻找下一轮融资，也会参与跟*府的沟通。”
现在，除了生物人工肝这一核心产品，微知卓还在研发新的产品。微知卓新产品的研发也已经紧锣密鼓地开展。在过去的一年里，其“肝细胞”生产线又有了新的成员。比如新型优质人肝细胞ProliHH可以进行药筛和疾病模型建设；遗传性代谢疾病的细胞治疗也正式提上日程（包括很多以往并没有很好治疗手段，只有通过肝移植才能治疗的罕见病）；此外，肝脏疾病的早期干预和病人自体细胞的移植也经过了初步验证。微知卓的长远设想开始逐步变为现实：对于不同阶段的肝脏疾病患者，提供不同针对性的精准治疗。
孙威相信，微知卓拥有经验丰富的团队，全球领先的技术，以及巨大的市场，因此具有更高的成功概率。（来源：21世纪经济报道）
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